Pomozme angelmankům na cestě k jejich léku

Vybráno 20 532 244 Kč od 62 605 dárců z 20 000 000 Kč

Angelmánci, nebo také Andělské děti, jsou děti s Angelmanovým syndromem – vzácným genetickým onemocněním, se kterým v Česku žije více než 80 pacientů, a každý rok se narodí 2–3 další. Péče je psychicky, emocionálně i finančně vyčerpávající.

Představte si, že byste posledních 8 let nespali více než 4 hodiny denně, stejně jako maminka Hanka. Představte si, že byste každý den žili s pocitem, že vaše děťátko může kdykoli dostat epileptický záchvat s fatálními následky, stejně jako rodiče Vilémka a Laury. Žádný rodič na světě nechce slavit první, ani žádné jiné narozeniny svého dítěte v nemocnici, tak jako rodiče Kryštůfka. Časté a nákladné terapie zůstávají jedinou šancí na drobné zlepšení, protože děti mají problémy s koordinací a rovnováhou. Každodenní maličkosti jsou často boj. Ale naděje existuje! Částečně pro velké děti a úplná pro teprve narozená miminka.

Před 5 lety rodiče malého Oliverka, Lenka a Rado, oslovili český vědecký tým s jediným cílem – aby toto nevyléčitelné onemocnění změnili na léčitelné. A daří se jim to! Výzkum se každým rokem přibližuje cíli. Výzkumnému týmu se letos podařil vytvořit návrh funkčního terapeutického postupu. Cesta k budoucímu léku a prvním pacientům bude ještě náročná, ale český vědecký tým je tomu blíž než kdy dřív. K tomu, aby se dostal k nemocným dětem, je však potřeba vaší pomoci. Lék pro děti bude úlevou pro celou rodinu.

Komu pomůžeme?


Navržený terapeutický postup je připraven k otestování. Nyní jsou finance potřeba na preklinický výzkum, kam řadíme laboratorní testování a administrativní proces spojený s registrací léku. Pokud se podaří lék udržet v rukou pacientské organizace, bude díky tomu levnější a tím i dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují. Nezanedbatelnou výhodou je i to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup. Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců a pacientská organizace Asgent pracují mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk.
Pomozte nám prosím tuto částku dát dohromady a umožněte vývoj léku dokončit. Když to společně dokážeme, máme šanci změnit osudy tisíců rodin.

Výzkum probíhá v Českém centru pro fenogenomiku (CCP)
CCP je špičková výzkumná infrastruktura, která poskytuje expertízu a servis biologické a lékařské komunitě zaměřené na výzkum funkce genů. Výzkumný tým vede Radislav Sedláček, ředitel CCP, přední odborník v oblasti transgenních a genově modifikovaných organismů, a Jan Procházka, zástupce ředitele a vedoucí fenotypizačního modulu.

 

  • Radovan 200 Kč – 14. 1. 2025, 19:51

  • Velkorysý Radovan 300 Kč – 14. 1. 2025, 08:58

  • Radovan 100 Kč – 10. 1. 2025, 10:58

  • Šlechetný Radovan 1000 Kč – 10. 1. 2025, 09:50

  • Radovan 50 Kč – 9. 1. 2025, 15:29

  • Šlechetný Radovan 600 Kč – 9. 1. 2025, 15:26

  • Velkorysý Radovan 300 Kč – 9. 1. 2025, 09:39

  • Šlechetný Radovan 1000 Kč – 9. 1. 2025, 09:21

  • Šlechetný Radovan 1000 Kč – 9. 1. 2025, 09:09

  • Jakub 1000 Kč – 8. 1. 2025, 19:27

    Jsem nadšený, že jste kontaktovali vědce a pracujete na léčbě! Super přístup!

  • Tomáš 2000 Kč – 8. 1. 2025, 08:09

    Snad i takto malá částka pomůže těm, kteří to potřebují.

  • Moravci 2000 Kč – 7. 1. 2025, 16:40

    držte se

  • Velkorysý Radovan 400 Kč – 7. 1. 2025, 12:40

  • Iva 1270 Kč – 6. 1. 2025, 10:56

    Vybráno od sousedů u bradleckého Betlémského světla

  • Radovan 20 Kč – 6. 1. 2025, 05:41

  • Šlechetný Radovan 500 Kč – 4. 1. 2025, 12:43

Zpět na výběr záložky
Buď taky Radovan